면역세포를 활용한 CAR-T 치료와 RNA 치환 기반 유전자치료를 시각화한 이미지. 사진=챗GPT


매년 4월 열리는 미국암연구학회(AACR) 연례 학술대회가 한 달 앞으로 다가왔다. AACR은 통상 전임상과 초기 임상 연구가 주로 공개돼 후기 임상 중심의 학회보다 주목도가 낮은 편이었다. 하지만 올해는 국내 바이오 기업들이 실제 환자에서 확보한 효능·안전성 결과를 공개할 예정이어서 관심이 모아진다.
20일 미래에셋증권에 따르면, 오는 4월 17~22일 미국 샌디에고에서 개최되는 AACR에는 HLB이노베이션, 알지노믹스, 유한양행 오징어릴게임 ·오스코텍(존슨앤존슨), 한미약품, 에이비엘바이오, 동아에스티, 리가켐바이오, 앱클론, 삼성바이오에피스, 종근당 등이 참가한다.
이 중 구두 세션에서 환자 대상 임상 결과를 발표하는 HLB이노베이션과 알지노믹스가 주목된다. HLB이노베이션은 자회사 베리스모의 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 'SynKIR-110'의 고형암 대상 바다이야기룰 초기 임상 데이터를 공개한다. 현재 용량 증량 단계로, 안전성과 초기 유효성(객관적 반응률) 확인이 핵심이다.
SynKIR-110은 특정 암세포 표면에 과잉 발현된 메소텔린 단백질을 표적으로 삼아 암세포 사멸을 유도하는 CAR-T 치료제이다. 환자 혈액에서 T세포를 추출해 특정 암세포를 인식할 수 있도록 유전자를 조작한 뒤 세포를 증식해 바다이야기무료 다시 환자 몸에 투입하는 방식이다.
상용화된 CAR-T가 혈액암에서 성과를 냈던 것과 달리, 메소텔린 표적 CAR-T는 고형암에서 유의미한 성과를 내지 못했다. 만약 이번 임상에 성공할 경우 고형암 CAR-T의 가능성을 보여주는 초기 임상 사례가 될 수 있다.
김승민 미래에셋증권 연구원은 "SynKIR-110은 T세포의 바다이야기 기능적 생존 기간을 연장하고 고형암 미세환경에서도 항종양 활성을 유지할 가능성이 있다"며 "이번 데이터는 고형암 CAR-T 치료의 중요한 이정표가 될 수 있다"고 평가했다.
알지노믹스는 RNA 치환효소 플랫폼 기반 항암 유전자치료제 'RZ-001'의 간세포암 대상 임상 1b/2a상 중간결과를 발표한다. 현행 표준치료제(아테졸리주맙+베바시주 릴게임골드몽 맙 병용요법)과 비교해 경쟁력 있는 객관적 반응률을 나타낼 수 있을 지가 핵심이다. 객관적 반응률은 치료 시 실제로 종양 크기가 줄어든 환자의 비율을 말한다.
RZ-001은 암세포에서 과발현되는 RNA(hTERT RNA)를 절단한 후 자살유전자( HSV-TK)를 해당 위치에 치환·삽입하는 방식이다. hTERT가 발현되는 암세포에서만 자살유전자가 작동하도록 설계돼 암세포를 선택적으로 사멸한다.
hTERT RNA는 전체 암종의 80% 이상에서 발현되는 범암종 표적이다. 만약 임상적 유효성이 확인될 경우 RNA 치환 기반 치료의 가능성을 보여주는 의미 있는 초기 임상 사례가 될 수 있다.
김 연구원은 "이번 데이터는 RNA 치환효소 기술이 실제 임상 환경에서 안전성과 유효성을 동시에 입증하는 최초의 사례가 될 것"이라고 평가했다.
박병탁 기자 (ppt@kormedi.com)