캄지오스 [한국=BMS]


비대성 심근병증 치료제 '캄지오스(성분명 마바캄텐)'가 청소년 환자에게도 처방될 수 있는 길이 열릴 것으로 보인다. 브리스톨마이어스스큅(BMS)은 12~17세 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 주요 평가목표를 충족해, 적응증 확대 논의에 나설 계획이라고 밝혔다.
BMS는 11일(현지시각) 청소년 oHCM 환자 44명(12세 이상 18세 미만)을 대상으로 진행한 'SCOUT-HCM' 임상 3상에서 1차 평가변수를 달성했다고 발표했다. 심장 근육 마이오신(myosin) 억제 바다이야기릴게임연타 제 계열 약물이 청소년 환자군에서 3상에 성공한 것은 드문 사례라는 평가가 나온다.
이번 임상에서 캄지오스는 28주 치료 후, 운동이나 힘을 줄 때 심장에서 혈액이 나가는 통로가 막히는 정도(LVOT 구배)를 치료 전보다 유의하게 낮춘 것으로 나타났다. BMS는 휴식 시·운동 후 LVOT 구배, 최고 산소섭취량(peak VO₂), 증상 및 사이다쿨바다이야기게임 건강상태 등 주요 2차 평가 지표에서도 통계적으로 의미 있는 개선이 확인됐다고 설명했다.
안전성도 성인과 대체로 유사했다. 회사는 청소년 환자에서 새로운 부작용 신호는 관찰되지 않았다고 밝혔다.
SCOUT-HCM은 최대 200주(약 4년) 추적 관찰하는 장기 연구다. 28주 위약 대조 기간 뒤 28주 활성 치료 기간이 바다이야기게임방법 이어지며, 위약군 환자도 이 단계에서 캄지오스로 전환된다. 이후 최대 144주간 공개연장 평가가 진행된다.
연구에 참여한 조지프 로사노 미국 필라델피아 아동병원(CHOP) 심장과 책임자는 "청소년 oHCM 치료는 증상 조절 약물이나 침습적 수술에 의존하는 경우가 많다"며 "승인을 받는다면 중요한 치료 선택지가 될 수 있다"고 말했다.
야마토게임 비대성 심근병증은 심장 근육이 두꺼워져 심장이 충분히 이완되지 못하면서 혈액을 내보내는 데 장애가 생기는 질환이다. 호흡곤란, 흉통, 두근거림이 대표 증상이며, 특히 운동 중 돌연사 위험과도 연관이 있는 것으로 알려져 있다.
캄지오스는 심근 수축을 유발하는 액틴-마이오신 결합을 줄여 과도한 수축을 낮추고 이완 기능을 회복시키 바다이야기오리지널 는 '마이오신 억제제'다. 기존 치료가 증상 완화에 머물렀던 것과 달리 질환 기전을 겨냥한 첫 치료제로 평가받으며, 하루 한 알 복용으로 수술에 준하는 효과를 기대할 수 있어 '먹는 수술'로도 불린다. 국내에서는 2023년 5월 식품의약품안전처 허가를 받았다.
경쟁도 본격화되고 있다. FDA는 2025년 12월 사이토키네틱스의 폐쇄성 비대성 심근병증 치료제 '마이코르조(성분명 아피캄텐)'를 승인하며 같은 계열 치료제가 시장에 추가로 진입했다.
원종혁 기자 (every83@kormedi.com)